新加坡和中國(guó)廣州和洛杉磯2021年9月23日 /美通社/ -- 來(lái)恩生物醫(yī)藥有限公司（Lion TCR Pte Ltd），一家專注于原創(chuàng)TCR T細(xì)胞免疫治療的臨床階段的生物科技公司，很榮幸地宣布美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)其龍頭產(chǎn)品LioCyx-M004的新藥（IND）申請(qǐng)開(kāi)展1b/2期國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)（臨床試驗(yàn)名稱：LIBERO）。

該項(xiàng)新藥批件使得來(lái)恩生物獲準(zhǔn)啟動(dòng)其龍頭產(chǎn)品LioCyx-M004的IND臨床試驗(yàn)，用于治療原發(fā)性HBV相關(guān)的晚期肝細(xì)胞癌（HCC）。這是全球首例使用個(gè)性化的TCR-T療法治療HBV相關(guān)的肝細(xì)胞癌的臨床研究。

2020年，全球新增肝癌患者超過(guò)90萬(wàn)，其中90%為肝細(xì)胞癌（HCC）。在亞洲HBV是HCC的重要誘因，以中國(guó)為例，80%-90%的HCC與HBV感染有關(guān)。因此靶向HBV相關(guān)抗原是極具希望的治療策略。LioCyx-M004是一種自體T細(xì)胞產(chǎn)品，通過(guò)mRNA轉(zhuǎn)染表達(dá)靶向HBV抗原的TCR，賦予T細(xì)胞特異性識(shí)別并殺傷HBV相關(guān)HCC腫瘤細(xì)胞的能力。通過(guò)有效利用mRNA瞬時(shí)表達(dá)的特性，結(jié)合多次輸注的方式，既能很好地控制潛在的毒性又能保證療效。

在已完成的1期臨床試驗(yàn)中，LioCyx-M004展現(xiàn)了良好的安全性，沒(méi)有細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)毒性發(fā)生，并觀察到腫瘤緩解，且緩解時(shí)間持續(xù)27.7月，中位生存期顯著提升達(dá)到33.1個(gè)月。這為進(jìn)一步探索該細(xì)胞產(chǎn)品的療效提供了強(qiáng)有力的依據(jù)。在該次獲批的IND臨床研究中主要將LioCyx-M004作為單藥治療來(lái)進(jìn)一步評(píng)估其療效，同時(shí)也會(huì)評(píng)估LioCyx-M004與侖伐替尼聯(lián)合使用的安全性和療效。侖伐替尼作為晚期肝細(xì)胞癌的標(biāo)準(zhǔn)一線治療，具有改善腫瘤免疫微環(huán)境的潛在功能，與LioCyx-M004治療的結(jié)合將形成優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，將進(jìn)一步提高療效。

來(lái)恩生物首席運(yùn)營(yíng)官及首席醫(yī)學(xué)官王婷婷博士評(píng)論：“LioCyx-M004以其獨(dú)特的作用機(jī)制、良好的安全特性和抗腫瘤療效，有望成為治療HCC的首創(chuàng)TCR T細(xì)胞療法。強(qiáng)有力的科學(xué)依據(jù)進(jìn)一步支持我們的TCR-T療法與其他療法相結(jié)合以進(jìn)一步提高療效，改善HCC患者預(yù)后。我們?yōu)楣窘陙?lái)取得的重大進(jìn)展感到自豪，并期待在今后幾周內(nèi)迅速啟動(dòng)本臨床試驗(yàn)以造福HCC患者?；颊哒心脊ぷ鲗拿绹?guó)希望之城綜合癌癥中心開(kāi)始，該中心是全球領(lǐng)先的癌癥研究和治療中心。其他臨床地點(diǎn)包括中國(guó)，新加坡等地也正在同步申報(bào)?！?/p>

來(lái)恩生物董事總經(jīng)理兼首席執(zhí)行官彭曉明博士指出：“FDA對(duì)來(lái)恩生物L(fēng)ioCyx-M004新藥IND臨床的批準(zhǔn)進(jìn)一步體現(xiàn)了LioCyx-M004作為肝癌的創(chuàng)新療法的意義，本次IND臨床批件的獲取對(duì)來(lái)恩生物是一個(gè)重大里程碑，在此重要時(shí)刻向所有關(guān)心來(lái)恩生物發(fā)展的人表達(dá)感謝！來(lái)恩生物將繼續(xù)致力于成為全球領(lǐng)先的TCR-T細(xì)胞治療公司，打造我們的關(guān)鍵免疫治療技術(shù)平臺(tái)其中包含TCR-T相關(guān)的TCR發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，自體、異體細(xì)胞平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等。利用創(chuàng)新的TCR-T細(xì)胞免疫療法使肝癌患者受益，成為治療肝癌領(lǐng)域的標(biāo)桿企業(yè)。”

來(lái)恩生物醫(yī)藥有限公司簡(jiǎn)介

來(lái)恩生物醫(yī)藥有限公司（Lion TCR Pte Ltd）是一家專注于T細(xì)胞免疫治療的臨床階段的生物科技公司，用于治療癌癥和病毒引起的疾病。我們致力于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化原創(chuàng)與新型的免疫治療產(chǎn)品。我們的關(guān)鍵免疫治療技術(shù)平臺(tái)涉及TCR-T相關(guān)的TCR發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，自體、異體細(xì)胞平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)，其中全球首創(chuàng)（First in Class）的針對(duì)HBV病毒靶點(diǎn)的TCR技術(shù)獲得新加坡科技研究局（A*STAR）的全球獨(dú)家商業(yè)授權(quán)。核心管線針對(duì)的適應(yīng)癥為實(shí)體瘤例如肝細(xì)胞癌，以及病毒引起的疾病例如慢性乙肝病毒感染等。來(lái)恩生物擁有完善的專利保護(hù)，開(kāi)展并完成了全球首個(gè)靶向HBV抗原治療肝細(xì)胞癌的TCR-T臨床試驗(yàn)。

龍頭產(chǎn)品LioCyx-M004簡(jiǎn)介

LioCyx-M004是經(jīng)過(guò)修飾可表達(dá)乙肝病毒（HBV）特異性T細(xì)胞受體（TCR）的自體T細(xì)胞。臨床前研究和臨床研究數(shù)據(jù)都顯示這些經(jīng)過(guò)修飾的T細(xì)胞能夠識(shí)別并且殺滅乙肝病毒感染的肝癌細(xì)胞。 

參考文獻(xiàn)：

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Chen W et al. “Phase I Study of LioCyx-M, Autologous Hepatitis B Virus (HBV)-Specific T cell receptor (TCR) T-cells, in Recurrent HBV-Related Hepatocellular Carcinoma (HCC) Post-Liver Transplantation”, Journal for ImmunoTherapy of Cancer, 2020;

Fu-Sheng Wang et al. “P065 Phase 1 study of autologous hepatitis B virus (HBV) specific T cell receptor (TCR) T cells, LioCyx M in unresectable HBV related hepatocellular carcinoma (HCC).”, EASL Digital Liver Cancer Summit 2021.