中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)9月29日訊 世界衛(wèi)生組織把每年的十月定為“世界乳腺癌防治月”。

　　近年來，隨著乳腺癌新藥、新技術(shù)、多學(xué)科診療模式持續(xù)發(fā)展，我國(guó)乳腺癌患者總體五年生存率目前已提升至83.2%，早期乳腺癌患者5年生存率更是可以達(dá)到90%以上。然而，晚期乳腺癌患者的生存情況仍不樂觀。數(shù)據(jù)顯示，晚期乳腺癌5年生存率僅為20%，總體中位生存時(shí)間為2-3年。

　　對(duì)于晚期乳腺癌患者的治療，既往主要目標(biāo)是盡可能延長(zhǎng)患者的生存。但是近年來，除了關(guān)注藥物療效和安全性以外，藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性也成為了重要的考量因素。

　　“如果一個(gè)創(chuàng)新藥上市以后，有豐富的真實(shí)世界證據(jù)證明它的有效性、安全性和臨床用法用量，那我覺得對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)會(huì)帶來突破性的幫助。因?yàn)檫@樣一種動(dòng)態(tài)數(shù)據(jù)的持續(xù)積累，不僅能夠驗(yàn)證藥物在長(zhǎng)期使用中的真實(shí)效果，而且能夠?yàn)閷磲t(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的調(diào)整提供有力的證據(jù)?！敝猩酱髮W(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所所長(zhǎng)宣建偉教授在接受采訪時(shí)指出，只有讓真實(shí)世界研究真正落地，才能讓老百姓真正用到高質(zhì)量的好藥。

　　晚期乳腺癌邁入精準(zhǔn)治療時(shí)代

　　資料顯示，在所有乳腺癌患者中，HER2陽性及低表達(dá)乳腺癌患者分別約占20%和45%。相較其他類型，HER2陽性乳腺癌的腫瘤侵襲性更強(qiáng)，患者預(yù)后更差，幾乎所有HER2陽性晚期乳腺癌患者都會(huì)受困于原發(fā)性或繼發(fā)性耐藥，而在抗HER2治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，既往針對(duì)抗HER2治療后疾病進(jìn)展的藥物療效十分有限。

　　此外，在既往傳統(tǒng)分子分型中，HER2低表達(dá)患者通常被判定為HER2陰性。然而，二者臨床病理學(xué)特征及分子分型等卻有很大不同，傳統(tǒng)的抗HER2靶向治療對(duì)其效果非常有限，且既往在HER2低表達(dá)乳腺癌領(lǐng)域的探索均告失敗，并未給患者帶來顯著的PFS、OS獲益。因此，HER2低表達(dá)患者生存時(shí)間和生存質(zhì)量面臨諸多挑戰(zhàn)，亟待探索新型治療方案來進(jìn)一步提高患者生存預(yù)后。

　　隨著ADC藥物的出現(xiàn)，為乳腺癌治療提供了新的可能。作為一種新型抗癌藥物，ADC通過連接分子將強(qiáng)細(xì)胞毒性的化療藥物與抗體偶聯(lián)合成，具備了化療藥物的殺傷性和抗體藥物的靶向優(yōu)勢(shì)。不過，不同ADC藥物的載藥、連接子、抗體等在設(shè)計(jì)研發(fā)上也有所差異，使得藥物的臨床療效和毒性也有不同。

　　經(jīng)過創(chuàng)新技術(shù)迭代，第三代ADC藥物具有高活性載藥精準(zhǔn)靶向殺滅腫瘤細(xì)胞、高藥物抗體比、高效旁觀者效應(yīng)的“三高”特性，同時(shí)副作用更低，臨床長(zhǎng)期適用安全性及耐受性良好，可以延長(zhǎng)患者生存期，顯著縮小腫瘤，讓患者達(dá)到完全緩解的狀態(tài)，減少住院時(shí)間，大大提高患者的生命質(zhì)量。它的出現(xiàn)不僅極大改善了HER2陽性乳腺癌患者的生存獲益，也開啟了HER2低表達(dá)乳腺癌精準(zhǔn)治療時(shí)代的大門。

　　呼吁提升創(chuàng)新藥物可及性

　　雖然創(chuàng)新藥物的涌現(xiàn)解決了治療手段從無到有的問題，但從臨床治療的角度出發(fā)，除了關(guān)注藥物療效和安全性，如何保障乳腺癌患者在治得好病的基礎(chǔ)上，提升藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性，讓優(yōu)質(zhì)的資源最大程度上使患者獲益，逐步完善創(chuàng)新藥物從有到用的問題，是目前面臨的新型挑戰(zhàn)。

　　《柳葉刀》最新發(fā)表的乳腺癌報(bào)告中指出，乳腺癌的隱性成本和相關(guān)負(fù)擔(dān)涉及經(jīng)濟(jì)、身體、心理和社會(huì)等多個(gè)方面，對(duì)患者、家庭和社會(huì)都有諸多影響。調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，85%的乳腺癌患者在治療期間面臨沉重的財(cái)務(wù)困境，特別是當(dāng)乳腺癌發(fā)展到晚期時(shí)，乳腺癌患者及其家庭會(huì)面臨更嚴(yán)重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。對(duì)此，宣建偉教授指出：“面對(duì)乳腺癌的醫(yī)療支出帶來的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，我們?cè)趯?shí)際治療過程中，要針對(duì)患者的實(shí)際情況，基于臨床指南和臨床經(jīng)驗(yàn)，為患者選擇合適的、而且可以負(fù)擔(dān)的治療方案?！?/p>

　　“自2019國(guó)家醫(yī)保局成立以來，我國(guó)已經(jīng)建立了成熟的醫(yī)保目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，每年都會(huì)根據(jù)患者的需求和市場(chǎng)環(huán)境對(duì)現(xiàn)行醫(yī)保目錄做出調(diào)整?！毙▊ソ淌诒硎尽Ｈ缃?，以國(guó)家醫(yī)保談判為主的創(chuàng)新藥價(jià)格形成機(jī)制逐漸發(fā)展完善，醫(yī)保談判的導(dǎo)向越來越強(qiáng)調(diào)聚焦臨床及價(jià)值需求，為促進(jìn)更多填補(bǔ)臨床空白的高值創(chuàng)新藥進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄起到了關(guān)鍵作用，進(jìn)一步保障了臨床用藥需求、減輕了患者經(jīng)濟(jì)壓力。然而，針對(duì)HER2乳腺癌的治療，現(xiàn)有醫(yī)保覆蓋藥物仍有不足，導(dǎo)致部分患者仍會(huì)面對(duì)局部復(fù)發(fā)和晚期轉(zhuǎn)移復(fù)發(fā)帶來的健康與經(jīng)濟(jì)損失。

　　宣建偉教授表示，把臨床價(jià)值轉(zhuǎn)換成經(jīng)濟(jì)價(jià)值，需根據(jù)疾病特征、臨床路徑，還有藥物特點(diǎn)以及其能產(chǎn)生的臨床價(jià)值，即確切的生命數(shù)量和質(zhì)量的提高，通過經(jīng)濟(jì)學(xué)模型的方式去轉(zhuǎn)化成經(jīng)濟(jì)價(jià)值?！氨热缯f癌癥的腫塊縮小了，或者消失了，平常一年要住院三次，現(xiàn)在只要住院一次、兩次。這個(gè)就是把臨床價(jià)值轉(zhuǎn)換成經(jīng)濟(jì)價(jià)值?！?/p>