德琪醫(yī)藥宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準塞利尼索（XPOVIO?）在中國開展一項用于治療骨髓纖維化（MF）患者的II期臨床試驗。

骨髓纖維化（MF）是一種克隆性骨髓增殖性腫瘤，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥(PV)后或原發(fā)性血小板增多癥（ET）后骨髓纖維化。其主要特征是骨髓纖維組織增生、髓外造血、貧血、肝脾腫大、體質(zhì)性癥狀、進展為白血病和生存縮短。異基因造血干細胞移植是目前理論上唯一可能治愈MF患者的治療手段，但是移植存在較高的并發(fā)癥和治療相關死亡率。根據(jù)美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡（NCCN）指南，不適合進行異基因造血干細胞移植的中危-2、高危患者若血小板計數(shù)≥50×109/L，可接受JAK抑制劑蘆可替尼（ruxolitinib）或fedratinib治療（NCCN，2020）。若藥物治療失敗或不耐受則預后較差，MF仍存在著許多亟待滿足的臨床需求。

該試驗是一項II期、隨機、開放性、全球多中心臨床研究，在中國以蘇州大學附屬第一醫(yī)院為牽頭研究中心，計劃在國內(nèi)15個研究中心進行，納入約20例受試者，旨在評估在既往接受過至少6個月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與醫(yī)生選擇（PC）治療相比的安全性和療效。受試者將按照1：1的比例隨機分為兩組，分別接受塞利尼索單藥口服治療或醫(yī)生選擇（PC）的治療。主要研究終點為基于獨立影像評審委員會（IRC）評估的SVR35比例（脾臟體積較基線縮小≥35%）的受試者比例。